Skontaktuj się z nami: +48 888 591 097 biuro@genim.pl

Zasady refundacji innowacyjnych terapii w Polsce

W Unii Europejskiej istnieją cztery procedury rejestracji leków. Najważniejszą jednak procedurą rejestracji leków jest procedura centralna polegająca na rejestracji leku od razu we wszystkich krajach UE. Procedura centralna odbywa się w Europejskiej Agencji Leków (ang. European Medicines Agency – EMA), a decyzja o dopuszczeniu do obrotu wydawana jest na podstawie raportu EMA przez Komisję Europejską. Procedura centralna jest obligatoryjna dla nowych leków onkologicznych, stosowanych w terapii AIDS, cukrzycy, chorób otępiennych itp. Wymagana dokumentacja jest niezwykle skomplikowana (m. in. wyniki badań klinicznych III fazy, ocena profilu bezpieczeństwa itp.), a procedury długotrwałe i kosztowne. Rejestracja leku w procedurze centralnej wymaga także oceny dokumentacji w języku narodowym poszczególnych państw członkowskich. W Polsce takiej oceny (m. in. charakterystyki produktu leczniczego – ChPL) dokonuje Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, który podejmuje także decyzje o umieszczeniu leku w Rejestrze Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrodu na Terytorium Rzeczypospolitej Polskiej.

Wszystkie leki przeciwnowotworowe zostały zarejestrowane w krajach UE i dopuszczone do obrotu na terenie Polski w procedurze centralnej. Lista leków jest długa a ich skuteczność w większości przypadków niepodważalna. Rejestracja w UE nowych leków, zwłaszcza immunoterapii oraz leków już stosowanych w nowych wskazaniach postępuje obecnie dość szybko i do należy spodziewać wielu nowych rejestracji. Nie znaczy to jednak, że wszystkie wymienione terapie są dostępne dla polskich chorych. Przeprowadzenie badań klinicznych, a następnie proces rejestracji leków są niezwykle kosztowne. Dlatego nowe terapie onkologiczne stosowane w raku płuca kosztują dla jednego chorego od 5 000 do 15 000 zł miesięcznie (bywają też droższe). Polskich pacjentów, którzy nie są zazwyczaj dodatkowo ubezpieczeni, nie stać na tego rodzaju leczenie (pomagają im czasami organizacje pacjenckie). Dlatego jedyną nadzieją dla chorych na dostęp do nowoczesnego leczenia przeciwnowotworowego jest objęcie wymienionych leków refundacją w ramach programów lekowych NFZ lub udział chorego w badaniach klinicznych. Niestety spośród wielu leków zarejestrowanych w UE, refundacją w odpowiednich wskazaniach objęte są jedynie nieliczne, a liczba dostępnych w Polsce badań klinicznych systematycznie się zmniejsza.

Objęcie innowacyjnych terapii refundacją reguluje ustawa refundacyjna obowiązująca od stycznia 2012 roku. Miała ona ułatwić, przyspieszyć i poszerzyć dostęp do nowych terapii zwłaszcza onkologicznych. Stało się jednak inaczej. W wielkim uproszczeniu proces refundacji nowego leku zarejestrowanego w UE w procedurze centralnej obejmuje: złożenie wniosku o refundację przez firmę farmacutyczną do Ministerstwa Zdrowia (MZ), zlecenie MZ dokonania oceny wniosku przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), przeprowadzenie oceny przez AOTMiT z udziałem zewnętrznych ekspertów, wydanie rekomendacji przez Prezesa AOTMiT, przeprowadzenie negocjacji cenowych pomiędzy firmą farmaceutyczną a Ministerstwem Zdrowia, wydanie decyzji refundacyjnej przez MZ, wpisanie leku do wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych w ramach programów lekowych NFZ. Według ustawy refundacyjnej, wniosek o objęcie produktu refundacją powinien być rozpatrzony w ciągu 180 dni, a po uwzględnieniu przedłużenia w związku z ustalaniem treści programu lekowego – 240 dni. Czas trwania oceny wniosku refundacyjnego przez AOTMiT nie powinien przekraczać 60 dni. W praktyce wszystkie te terminy nie są dotrzymywane. Wpływ na to ma nie tylko przedłużająca się ocena wniosku, ale także przekierowywanie wniosków do tzw. „zamrażarki refundacyjnej” celem np. uzupełnienia dokumentów. Są leki, dla których proces refundacyjny od momentu przesłania przez Ministra Zdrowia pierwszego zlecenia dla AOTMiT na ocenę leku w odpowiednim wskazaniu, do pojawienia się leku w obwieszczeniu MZ i wpisu na listę refundacyjną NFZ trwał 3,5 roku (kryzotynib w leczeniu II linii chorych na NDRP z rearanżacją genu ALK). Ponadto tylko nieliczne oceny wniosków refundacyjnych dokonane przez AOTMiT są pozytywne.

Analitycy AOTMiT pracują według wytycznych oceny technologii medycznych (ang. health technology assessment – HTA). Na tej podstawie przygotowywana jest analiza efektywności klinicznej, społeczna, ekonomiczna, wpływu na system ochrony zdrowia i etyczna wprowadzenia nowej technologii medycznej do finansowania ze środków publicznych w Polsce. Końcowa ocena opiera się na wynikach badań klinicznych, świadczących o bezpieczeństwie i skuteczności leku. Ocena AOTMiT jest podstawą do opracowania przez niezależną Radę Przejrzystości AOTMiT rekomendacji dotyczących finansowania nowych terapii ze środków publicznych. Rekomendacja ta jest przedstawiana przez Prezesa AOTMiT Ministrowi Zdrowia. Przyczyn negatywnych rekomendacji jest kilka. Najczęściej analitycy AOTMiT wykazują brak skuteczności klinicznej danej terapii. We współczesnych badaniach klinicznych nie stosuje się tak jak kiedyś, tylko jednej, ostatecznej linii leczenia. Nieetyczne byłoby odmówić chorym biorącym udział w badaniu klinicznym dostępu do najlepszego leczenia, tylko po to, żeby wyniki badania były pozytywne. W randomizowanych badaniach nad terapiami ukierunkowanymi molekularnie biorą najczęściej udział chorzy z predyspozycjami genetycznymi do skuteczności danego rodzaju terapii. Część chorych randomizowana jest do grupy otrzymującej badany lek ukierunkowany molekularnie, a do drugiej grupy losowani są chorzy otrzymujący standardową chemioterapię. Jednak po niepowodzeniu chemioterapii ta druga grupa chorych może także otrzymać badany lek ukierunkowany molekularnie lub inny o podobnym mechanizmie działania. Tak więc większość chorych biorących udział w badaniu klinicznym otrzymuje lek ukierunkowany molekularnie, tylko niektórzy we wcześniejszych, a inni w późniejszych liniach leczenia (ang. cross-over). W badaniu klinicznym łatwo jest zatem wykazać, że terapia ukierunkowana molekularnie w stosunku do chemioterapii zwiększa odsetek odpowiedzi na leczenie oraz wydłuża czas wolny od progresji choroby, ale zazwyczaj nie można wykazać, że wydłuża także czas życia chorych.

Drugą najczęstszą przyczyną negatywnych ocen AOTMiT jest wykazanie braku uzasadnienia ekonomicznego dla stosowania innowacyjnej terapii. Należy pamiętać, że leczenie onkologiczne jest najdroższą na świecie terapią. Można przypuszczać, że rocznie z różnych metod leczenia ukierunkowanego molekularnie i immunoterapii mogłoby skorzystać w Polsce ponad 50 000 chorych na nowotwory. Jest to olbrzymia liczba biorąc pod uwagę, że każdy chory otrzymałby od 2 do 15 (a czasami znacznie więcej) dawek leku w odstępach miesięcznych lub krótszych. Ponadto chemioterapia jest obecnie stosunkowo tanim leczeniem. Każda nowa terapia zastosowana zamiast chemioterapii będzie kosztowała więcej, a co za tym idzie będzie stanowiła dodatkowe obciążenie budżetu państwa.

Nawet bogatsze od Polski kraje Unii nie refundują wszystkich innowacyjnych terapii onkologicznych. Nie ma jednak usprawiedliwienia dla dramatycznego niedofinansowania innowacyjnych terapii dla chorych na niektóre typy nowotworów, np niedrobnokomórkowego raka płuca. Wydatki na nowe leki objęte refundacją w ramach programów lekowych NFZ dla chorych na NDRP są znacznie niższe niż na innowacyjne terapie dla chorych na inne typy nowotworów, przede wszystkim na raka piersi, czerniaka czy nowotwory hematologiczne. W roku 2016 nowymi lekami ukierunkowanymi molekularnie leczonych było około 500 chorych na NDRP, a na raka piersi kilkakrotnie więcej. Raport Stowarzyszenia Alivia podsumowuje: „Patrząc z perspektywy całego budżetu refundacyjnego NFZ, wartość środków przeznaczanych na refundację innowacyjnych leków, które pojawiły się w obwieszczeniach NFZ od stycznia 2012 roku, nie przekracza obecnie (początek 2017 roku) 10%. Wydatki na innowacyjne leki onkologiczne stanowią zaś poniżej 2% środków przeznaczanych przez NFZ na budżet refundacyjny.” Sytuacji nie poprawia fakt, że rak płuca postrzegany jest przez społeczeństwo jako choroba występująca wyłącznie u osób palących papierosy („chory jest sam sobie winien”). Ten pogląd zmniejsza presję wywieraną przez pacjentów i środowisko medyczne na MZ i NFZ. Ponadto zaawansowany rak płuca mimo zastosowania innowacyjnych terapii pozostaje nadal chorobą śmiertelną. W związku z tym stowarzyszania pacjenckie i onkolodzy walczą nie o terapie doprowadzające do wyleczenia, ale o terapie przedłużające życie (czasem o kilka lat) i poprawiające jego jakość. Stowarzyszenia pacjenckie chorych na raka płuca skupiają mało członków i nie mogą działać tak prężnie jak stowarzyszenia chorych na inne typy nowotworów (np. słynna Federacja Stowarzyszeń „Amazonki”).

Drugim problemem ograniczającym dostęp polskich chorych do innowacyjnych terapii jest brak wykonywania badań genetycznych i immunologicznych w kwalifikacji do nowych metod leczenia w niektórych ośrodkach klinicznych. Dostęp do badań czynników predykcyjnych uzależniony jest od statusu refundacyjnego poszczególnych leków, sposobu finansowania badań diagnostycznych oraz miejsca zamieszkania i hospitalizacji chorego oraz poziomu wiedzy onkologicznej u pacjenta i lekarza go prowadzącego. Lekarze zazwyczaj rezygnują ze zlecania badań genetycznych czynników predykcyjnych do terapii, które w Polsce nie są refundowane (chociaż są zarejestrowane w UE). Brak jest w Polsce możliwości sekwencjonowania całego eksomu (wszystkich sekwencji kodujących ludzkiego genomu) w celach diagnostycznych w onkologii (np. w kwalifikacji do immunoterapii – czynnik o nie ustalonym znaczeniu predykcyjnym dla immunoterapii). Badanie takie może być wykonane w komercyjnych laboratoriach w niektórych krajach UE i w USA (koszty pokrywa pacjent).

Najwięcej kontrowersji budzi sposób finansowania badań genetycznych u chorych na nowotwory. W chwili obecnej rutynowo wykonywane badaniagenetyczne są dofinansowywane przez koncerny farmaceutyczne. Do niedawna badania te były finansowane w całości przez firmy farmaceutyczne. Z chwilą wejścia w życie Zarządzenia Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z 30 grudnia 2016 roku (nr 129/2016/DSOZ) finansującego częściowo diagnostyczne badania genetyczne, niektóre firmy farmaceutyczne podtrzymały swoje finansowanie niektórych badań genetycznych. Niestety problem nie jest ani prosty ani przejrzysty. Finansowanie badań genetycznych na stosunkowo dobrych warunkach finansowych jest niewątpliwie dużym osiągnięciem środowiska genetyków klinicznych i laboratoryjnych skupionych w stowarzyszeniu Polska Koalicja Medycyny Personalizowanej, lobbującej za takim rozwiązaniem w Ministerstwie Zdrowia. Jednak Zarządzenie zostało wprowadzone pospiesznie i z licznymi błędami, co wkrótce może spowodować znaczące obniżenie jakości badań genetycznych oraz zmniejszenie dostępu do takich badań dla wielu chorych na nowotwory.

Szpitale, które nie posiadają diagnostycznych laboratoriów genetycznych są zmuszone szukać podwykonawców badań genetycznych wśród niepublicznych laboratoriów diagnostycznych. Zarządzenie Prezesa NFZ weszło w życie bez uregulowań dotyczących jakości prowadzenia badań genetycznych przez diagnostyczne laboratoria genetyczne. Standardy jakości pracy laboratoriów genetycznych reguluje wprawdzie Rozporządzenia Ministra Zdrowia z 19 sierpnia 2015 roku zmieniające rozporządzenie w sprawie standardów jakości dla medycznych laboratoriów diagnostycznych i mikrobiologicznych (tekst jednolity w Obwieszczeniu Ministra Zdrowia z dnia 13 września 2016 r). Istnieje też kilka rekomendacji dotyczących sposobu prowadzenia diagnostyki genetycznej chorób nowotworowych wydanych np. przez Polskie Towarzystwo Genetyki Człowieka lub grupy ekspertów. Nie ma jednak żadnych przepisów, które zmuszałyby zastosowanie standardów opisanych w Rozporządzeniu MZ, w realizacji Zarządzenia Prezesa NFZ. Dlatego głównym kryterium w przetargach organizowanych przez szpitale w celu wyłonienia laboratoriów diagnostycznych, mogących świadczyć usługi z zakresu badań genetycznych jest cena badania. Natomiast cena badania może zostać znacząco obniżona przez laboratoria tylko w przypadku używania niewiarygodnych, tanich testów i aparatury oraz magazynowania próbek w celu przeprowadzenia ich jednorazowej diagnostyki. Procedury, które zapewniają utrzymanie jakości przez laboratoria obejmują miedzy innymi: udział laboratoriów w zewnętrznej kontroli jakości badań (organizowanych przez European Society of Pathology – ESP, European Molecular Quality Network - EMQN, United Kingdom National External Quality Assessment Service – UKNEQAS i inne), wykorzystanie przez laboratoria zestawów i aparatury dedykowanej do diagnostyki in vitro (ze znakiem CE-IVD) oraz zapewnienie odpowiedniego personelu wykonującego genetyczne badania diagnostyczne (diagności laboratoryjni z odpowiednimi specjalizacjami i doświadczeniem) oraz warunków lokalowych. Dotychczas nie istnieje polska certyfikacja laboratoriów genetycznych – projekt taki od kilku lat próbuje sfinalizować Polskie Towarzystwo Genetyki Człowieka w oparciu o ankiety wypełniane przez kierowników laboratoriów. Do innych problemów związanych z wprowadzeniem w życie Rozporządzenia Prezesa NFZ należą trudności w interpretacji rodzaju badań należących do poszczególnych zakresów badań genetycznych w chorobach nowotworowych (badanie podstawowe, złożone i zaawansowane).

Ta strona korzysta z plików cookie. Używając tej strony wyrażasz zgodę na używanie plików cookie, zgodnie z aktualnymi ustawieniami Twojej przeglądarki. Możesz dowiedzieć się więcej w jakim celu są używane oraz o zmianie ustawień przeglądarki. Kliknij tutaj »
zamknij